FAST over innovatieve therapieontwikkeling FAST

Waar staan we nu en hoe gaan we nu verder in de praktijk? 3 gasten lichten hun drug repurposing case toe en vertellen over de kansen en knelpunten die zij op hun pad kwamen.

Astrid Schut, directeur van Vereniging WCN (Werkgroep Cardiologische centra Nederland) vertelt meer over de Colchicine case. Colchicine is een generiek jichtmiddel dat ook nog iets anders doet: bij patiënten met een hartinfarct verlaagt het de kans op een volgend infarct met meer dan dertig procent. 
Frans-Joseph Sinjorgo kreeg het na jaren ‘boksen’ voor elkaar om een oud medicijn voor leukemiepatiënten (6TG) ook te gebruiken voor mensen met chronische darmziekten als de ziekte van Crohn. Lanvis of 6TG, dat is een stof die vroeger (1950) bij kinderen gebruikt werd die leukemie hadden.
Vincent van der Wel is verbonden aan het platform Medicijn voor de Maatschappij als Business Developer. In deze rol ondersteunt hij artsen en onderzoekers bij het verder ontwikkelen van nieuwe therapieën uit de academie richting de patiënt. Daarnaast geeft Vincent leiding vanuit zijn eigen bedrijf Orfenix aan twee ‘coalities’ van artsen, onderzoekers, patiëntvertegenwoordigers, farmaceutische bedrijven en (sociale) investeerders die werken aan het ontwikkelen van nieuwe therapieën. In deze aflevering vertelt Vincent over zijn ervaringen in de Etidronaat case. 

In deze aflevering gaan we in hoe er een duurzame business case gecreëerd kan worden. Een gezond verdienmodel is namelijk vaak afwezig bij drug repurposing en beperkte regulatoire mogelijkheden belemmeren nog te vaak de route van initiële vondst naar consistente beschikbaarheid voor patiënten. Drie experts brengen dit najaar een rapport uit met inzichten over hoe een gezonde business case eruit zou moeten zien voor Nederland. Onze gasten zijn Huib Kooijman van Finitor Consultancy, Hans Waals directeur van Tiofarma B.V. en Saco de Visser wetenschappelijk directeur van FAST.

Moderne technologie maakt snelle screening op mogelijke nieuwe toepassingen mogelijk maar tegelijkertijd blijkt dat deze route naar de patiënt toe nog vele knelpunten bevat. Een gezond verdienmodel is vaak afwezig en beperkte regulatoire mogelijkheden belemmeren nog te vaak de route van initiële vondst naar consistente beschikbaarheid voor patiënten. De beperkte succesvolle voorbeelden van drug repurposing laten zowel het enorme onbenutte potentieel als het ontbreken van een reguliere ontwikkelingsroute zien.
In de tweede aflevering duiken we in deze knelpunten, wat houdt ons tegen of werkt ons tegen bij drug repurposing? Onze gasten: Marjon Pasmooij van het CBG, Lonneke Timmers van Zorginstituut Nederland en Jean Hermans van Bogin gaan in gesprek over hun ervaringen en expertise met het omgaan en overwinnen van knelpunten bij drug repurposing.

De toepassing van bestaande geneesmiddelen voor een andere indicatie, wordt drug repurposing genoemd. Bij gebleken geschiktheid kan het middel snel beschikbaar zijn, zou je denken. Want het middel is er tenslotte al. De werking is bekend, de veiligheid aangetoond, het pad van de regelgeving bewandeld. Het ontwikkeltraject is korter en goedkoper dan bij traditionele nieuwe geneesmiddelen. Een schatkist?
In deze vierdelige podcast serie gaan we in op de mogelijkheden van drug repurposing: de voorbeelden, de business case, maar ook de obstakels en knelpunten. 
Het potentieel van deze relatief nieuwe route voor innovatieve toepassing is enorm omdat het ontwikkeltraject relatief korter en goedkoper kan zijn dan voor de traditionele innovatieve geneesmiddelen. Wat is de potentie van drug repurposing? In deze eerste podcast duiken we in dit onderwerp.
In deze eerste podcast duiken we in dit onderwerp met gasten: Peter-Bram 't Hoen, Hoogleraar Bioinformatica aan het Radboudumc, Teun Grooters, CEO en Co-founder van Arega Medical en Paul Smits, FAST Boardlid en medisch directeur van het Hart- en Vaatcentrum van het Radboudumc.