E75 美股Biotech 的成长逻辑 : 技术迭代，支付与罕见病 | 对谈资深分析师机车宝贝

本期主要围绕三家药企：Alnylam，HCA，Vertex，通过对其技术创新、策略调整以及支付体系的分析，探讨美股Biotech 背后的成长逻辑。（下拉至Shownotes最下面，可查看三家公司的详细介绍）

录制时间：2024年10月20日

本期嘉宾

机车宝贝：美股资深biotech分析师；公众号：Claudisiran药药

老学长：医疗行业研究员；公众号：老学长带带我

主理人：大卫，专注于股票投资，构建了一套开源的投研系统，持续跟踪大消费，大科技，大周期等领域；经历多个经济周期和市场环境，对企业生命周期及地缘政治周期有独到理解。

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节目简介

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*本期节目仅为嘉宾个人经验分享，不作为任何投资建议和推荐。如需转载请联系小编并获得许可。

Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals 是一家位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，专注于开发基于RNA干扰（RNAi）的疗法。公司成立于2002年，由包括几位诺贝尔奖得主在内的科学家团队创立，是全球RNAi治疗领域的先驱和领导者。

Alnylam 的主要业务是利用RNAi技术来开发新型药物，这是一种革命性的技术，可以精确地针对和沉默导致疾病的特定基因。公司的产品管线涵盖了遗传病、心脏代谢疾病、传染病、中枢神经系统（CNS）和眼部疾病等多个治疗领域。

截至2023年，Alnylam已经成功推出了多款RNAi疗法药物，包括全球首款RNAi药物Onpattro（patisiran），以及其他几款针对不同疾病的药物。公司的商业能力也相当出色，已经在全球超过60个国家通过直销或分销商销售，生成了超过10亿美元的年度产品销售额。

Alnylam在RNAi疗法领域的研发实力非常强大，拥有15个临床项目，并预计到2025年底将有额外的15个项目进入临床阶段。公司还拥有稳健的财务状况，现金余额超过20亿美元，正走在财务自给自足的道路上。

此外，Alnylam还拥有一系列创新的技术平台，包括LNP（脂质纳米颗粒）技术和GalNAc共轭偶联技术，这些技术有助于提高药物的递送效率和靶向性。公司还通过合作和许可协议，与其他制药公司共同推进RNAi疗法的开发和商业化。

Alnylam的市值曾接近300亿美元，是全球小核酸药物领域的领军企业，其成功的故事和发展历程在业界被广泛研究和讨论。

HCA

HCA Healthcare 是美国最大的营利性医院运营商之一，其业务覆盖多个州份和英国。以下是关于 HCA Healthcare 的一些关键信息：

1、规模与设施：HCA Healthcare 在美国21个州和英国运营着超过180家医院和大约2,200个护理中心，包括独立手术中心、诊断和影像中心、放射和肿瘤治疗中心、复健物理治疗中心等。

2、服务范围：HCA Healthcare 提供全面的医疗服务，涵盖急诊和普通医疗护理，为住院病人、重症患者、心脏病患者等提供治疗和紧急救治服务。

3、历史：HCA Healthcare 创立于1968年，由 Thomas Frist 医生带领的内科医生团队在田纳西州纳什维尔建立。公司通过兼并方式扩展商业利益，目的是创建大规模的经济实体，并在全美范围内提高社区的医疗卫生质量。

4、市场地位：HCA Healthcare 在全球医疗集团中占据领先地位，拥有强大的市场影响力和品牌认知度。

5、战略转型：HCA Healthcare 的战略已经从早期的并购医院为主，转变为提升运营效率为主，进入低投入高回报时代。公司不再追求医院数量的快速增加，而是着眼于增加独立手术中心数量，并控制医院数量的同时提升床位数、利用率、拓展门诊业务。

Vertex

Vertex Pharmaceuticals, Inc.（福泰制药）是一家总部位于美国马萨诸塞州波士顿的生物制药公司。它由Joshua Boger和Kevin J. Kinsella于1989年创立，是最早使用合理药物设计策略的生物技术公司之一。Vertex Pharmaceuticals在马萨诸塞州南波士顿设有总部，并在加利福尼亚州圣地亚哥和英国牛津附近的米尔顿公园设有研究机构。

Vertex Pharmaceuticals的主要业务是生产和销售用于治疗肺部疾病、肾脏疾病、血液系统疾病等疾病的药物。公司的产品线集中在病毒感染、炎症和自身免疫性疾病以及癌症的治疗上。2009年，该公司约有1800名员工，其中波士顿地区有1200名，到2019年，约有2500名员工。

Vertex Pharmaceuticals在囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）治疗领域取得了显著成就，其研发的CF药物Trikafta在上市后的第一年就为公司带来了38亿美元的收入，推动公司总收入增加了55%，达到62亿美元。2023年，Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamlogene autotemcel（简称exa-cel）有望首次获批，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病这两种遗传性血液病。

此外，Vertex Pharmaceuticals也在积极探索新的治疗领域。2024年4月，Vertex Pharmaceuticals宣布以49亿美元收购Alpine Immune Sciences，这标志着公司开始涉足免疫疗法领域。Alpine的核心管线是自免药物povetacicept (ALPN-303)，有望在2024年下半年进入III期临床开发阶段。

Vertex Pharmaceuticals的市值在2023年达到了1045.4亿美元，其营收主要来自囊性纤维化领域，产品收入近百亿美元。随着公司收入的增长，Vertex Pharmaceuticals开始涉足更多疾病领域，以创造自囊性纤维化产品以外的收入佳绩。